開欄的話
國家衛生健康委於2019年和2023年發布兩批國家重點監控合理用藥藥品目錄。兩批目錄發布後，執行效果如何？目錄製定的初衷是什麽？有何待完善之處？醫療機構有哪些呼籲？即日起，本版開設“解碼重點監控藥品”專欄，采訪相關領域專家學者、醫療機構人員，分享他們的觀點和經驗。
□ 本報記者 王依依 吳剛
提高合理用藥水平是保障醫療質量安全和人民健康權益的重要舉措。2019年，國家衛生健康委提出重點監控合理用藥藥品的概念。這是我國特有的一項藥品管製政策，是藥品改革領域的重要舉措，亦是保障患者用藥安全的關鍵抓手，其關鍵在於從傳統浮於表麵的形式化“一刀切”管理模式，轉變為以臨床實際需求為落腳點、以價值導向為主的動態監管模式。
“重點監控藥品管理不是從控費角度出發的，製定目錄也並非要限製用藥，而更多的是對合理用藥的建議與監督。”北京大學藥學院教授、北京大學醫藥管理國際研究中心主任史錄文指出。
針對政策落地情況，史錄文及其團隊研究發現，多數地區對重點監控藥品的主要管理手段可分為過程管理與指標管理兩種模式。未來，人工智能（AI）與大數據等新技術的應用，或將為動態調整目錄提供更加科學的決策依據。
從分類評價到動態調整
在國家衛生健康委發布的兩批國家重點監控合理用藥藥品目錄中，《第一批國家重點監控合理用藥藥品目錄（化藥及生物製品）》（2019年發布）以輔助性藥品為主，關注臨床療效指向性不夠明確的“萬能藥”；《第二批國家重點監控合理用藥藥品目錄》（2023年發布）則納入一些治療性藥品，以臨床價值為核心評價依據，更加強調從限製使用轉向合理使用。
北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學係副主任聶小燕告訴記者，與通用藥品臨床價值評價類似，重點監控藥品的臨床價值也需從安全性、有效性、經濟性、可及性、適宜性等角度考量，但不同管理屬性的重點監控藥品臨床價值判斷的側重有所不同。
聶小燕表示，從學術角度來說，重點監控藥品的管理屬性分為三種。一種是經藥品監管部門審批上市的輔助性藥品。此類藥品適應證廣泛，一般不作為相關疾病治療指南的推薦用藥，但其說明書中常常又表明能治療某些疾病。因此，針對該類藥品，若其使用量過多，則有關機構應開展有效性驗證，通過真實世界研究或再評價機製篩選出真正具備臨床價值的品種。一種是抗菌藥、降壓藥等治療性藥品。此類藥品需要綜合考量有效性、安全性與經濟性，避免因過度管控而幹擾正常診療活動。最後一種是在診療指南與藥品說明書中出現對適應證有不同描述的藥品。此類藥品需要嚴格區分不同適應證，建立“一藥一策”監管規則，防止超範圍使用。
“以質子泵抑製劑為例，該藥在消化性潰瘍治療中不可或缺，但一些醫療機構預防性濫用問題突出，因此需要區分治療性與預防性用藥目的，再進行動態評估。”聶小燕說。
這一分類管理體係的關鍵在於建立動態調整機製。史錄文強調，重點監控藥品不應是終身標簽，而需基於疾病譜變化、用藥數據監測和臨床證據更新進行動態調整。例如，若通過臨床試驗證實了某輔助性藥品在特定適應證中的有效性，則相關監管部門應允許其退出監控目錄；反之，若治療性藥品出現濫用趨勢，則需及時將其納入監管視野。
管理模式的長短博弈
2021年，國家衛生健康委印發的《國家重點監控合理用藥藥品目錄調整工作規程》指出，各省級衛生健康行政部門應當以本省報送的30個藥品品種為基礎，納入新版目錄藥品品種，形成省級重點監控合理用藥藥品目錄，及時報國家衛生健康委備案。
“各省的重點監控藥品工作基本可分為過程管理與指標管理。指標管理見效快，但容易誤傷合理需求；過程管理更精準，卻麵臨執行成本高的困境。二者各有利弊，同樣需要動態調整。”史錄文認為。
聶小燕介紹，她的研究團隊調研發現，通過設定用藥量、用藥金額等硬性指標實行指標管理的省份，短期內顯著減少了輔助性藥品濫用的現象，但隨之而來的是“一刀切”帶來的副作用：部分臨床確需藥品被誤限，使得同類替代藥品使用量上漲。
相比之下，部分省份在省級層麵建立臨床藥學質控中心，通過處方點評等手段實現監控。“過程管理更有利於促進合理用藥，但實施難度大，人員管理成本高，在基層醫療衛生機構推廣麵臨挑戰。”聶小燕表示。
史錄文指出，理想的管理模式應是保持動態調整，根據用藥管理現狀，特別是合理用藥水平，將過程管理與指標管理結合推進。“比如，在早期，針對不合理用藥現象突出、某些品種用量遠高於實際需求的情況，采用指標管理的模式可快速控製不合理用藥。之後，在控製到一定程度時，再轉為精細化的過程管理。將二者結合，既滿足了臨床需求，又從管理上提高了合理用藥水平。”史錄文說。
技術賦能重構監管邏輯
聶小燕介紹，自實施重點監控藥品管理以來，多個省份發出通報顯示，省內重點監控藥品在使用數量和使用金額上均有明顯下降。作為提高醫療機構合理用藥水平的推進器，重點監控藥品管理的必要性毋庸置疑。然而，重點監控藥品管理機製仍需進一步優化。
“目前，國家重點監控合理用藥藥品目錄的製定流程是各省份將本省二級以上綜合醫院推薦程度最強的前30個品種整理匯總後報送給國家衛生健康委，再經國家藥事管理與藥物治療學委員會審查和賦分排序後得出排名前30的品種，最後由國家衛生健康委發布目錄。也就是說，各省份推薦的品種，很大程度上影響了國家版目錄的品種選定。”史錄文說。
第二批目錄在管理措施中明確了納入目錄藥品的內涵，增加了“明確臨床應用條件和原則”的管理要求，更強調信息化技術在管理中的應用。
在新興技術的應用不斷發展的當下，大數據和AI技術能否為臨床合理使用重點監控藥品和製定相關政策提供助力？聶小燕給出了肯定的回答。她說：“傳統方式下，目錄製定依賴醫院上報的數據，存在滯後性與主觀偏差。大數據和AI技術一方麵可以通過分析醫院或區域內藥品使用趨勢變化，綜合考慮季節變化、疾病譜變化以及診斷變化等因素，多方位獲取藥品使用信息，協助遴選重點監控藥品；另一方麵，能夠通過持續監測重點監控藥品及其替代藥品的臨床使用量、使用金額、使用人群與使用場景等信息，突破用量或金額等單一維度帶來的局限性。通過指南等專業知識庫的學習，AI也能識別更多不合理用藥信息，形成更加客觀的監控管理意見。”
重點監控藥品管理的演進史，是我國醫療質量管控體係從粗放式到精細化的縮影，其核心目標始終是回歸醫療本質——讓該用的藥用得恰到好處，不該用的藥無處遁形。